Νέα θεραπεία για τη σπάνια νόσο Gaucher

Εγκρίθηκε από την Κομισιόν
Θα είναι διαθέσιμη μέσα στο 2015

Στην έγκριση θεραπείας πρώτης γραμμής, χορηγούμενης σε κάψουλα, για ενήλικες ασθενείς με τη σπάνια νόσο Gaucher τύπου 1, προχώρησε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Πρόκειται για τη δραστική ουσία ελιγλουστάτη, η οποία εγκρίθηκε αρχικά από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τον περασμένο Αύγουστο και πλέον εξετάζεται από άλλες ρυθμιστικές αρχές παγκοσμίως.

Σύμφωνα με ανακοίνωση της φαρμακευτικής εταιρείας που παρασκεύασε το φάρμακο, αυτό θα είναι εμπορικά διαθέσιμο στις χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης μέσα στο έτος.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης, το μεγαλύτερο κλινικό ερευνητικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ στη νόσο Gaucher Τύπου 1, με συμμετοχή περίπου 400 ασθενών από 29 χώρες.

Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότερα από 10.000 άτομα παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher εμφανίζουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της όξινης β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση), που διασπά ένα συγκεκριμένο τύπο λιπιδίου. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (τα ονομαζόμενα κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών.

Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος, αναιμία, υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων.

Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.

Η ελιγλουστάτη έχει καταχωρηθεί ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν για τη θεραπεία της νόσου Gaucher στο Κοινοτικό Μητρώο Ορφανών Φαρμακευτικών Προϊόντων.

πηγή